La
fibrodisplasia ossificante progressiva è una
malattia molto rara che trasforma i muscoli e i tendini in ossa, che prevede la formazione di una sorta di
secondo scheletro che fa sì che il paziente si trovi rinchiuso in una sorta di
gabbia di ossa. I bambini che ne sono affetti, all’interno dei muscoli e nei legamenti sviluppano dei
noduli fibrosi che gradualmente si trasformano in frammenti ossei, che compromettono la mobilità in modo grave. Difatti l’avanzare della malattia porta all’immobilità o comunque a una grave compromissione degli arti. La patologia nel momento in cui raggiunge il torace può dare luogo a gravi difficoltà respiratorie, che possono portare al decesso il paziente. Tuttavia una importante novità arriva sul fronte della ricerca. L’ospedale
Giannina Gaslini di Genova sta sperimentando un farmaco per la cura di questa malattia. La sperimentazione riguarda quattro pazienti, ragazze italiane di 18 e 20 anni di età, che sono già in cura presso l’ospedale, l’unico centro italiano che si occupa di questa patologia. Il farmaco è un
anticorpo monoclonale che dovrebbe impedire ulteriori ossificazioni nei pazienti in modo da consentire di rimuovere chirurgicamente quelle già esistenti per evitare che possano riformarsi. Tra due anni sarà possibile valutare l’efficacia di questo trattamento. Così ha spiegato Maja Di Rocco, responsabile di Malattie rare dell’ospedale pediatrico genovese: “Qui al Gaslini inizia la sperimentazione di fase due. Il farmaco è già stato sperimentato a livello animale e in questa fase la sperimentazione serve per verificarne l’effettiva efficacia.
Lo studio durerà due anni. Attualmente abbiamo quattro ragazze, le prime al mondo, a cui stiamo somministrando la terapia”.
