Malattia di Huntington: sperimentato farmaco che la rallenta

Al Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre di Londra è in corso una sperimentazione che potrebbe dare nuove speranze ai malati affetti dalla corea di Huntington, una malattia genetica neurodegenerativa ad oggi incurabile. I ricercatori dell’University College di Londra hanno iniettato un farmaco nel liquido spinale dei pazienti in grado di abbassare i livelli delle proteine tossiche nel cervello. In sostanza con questo trattamento viene impedita l’espressione del gene difettoso, pertanto si evita la mutazione che è causa di danni cerebrali nei pazienti. Al momento il test è stato condotto su 46 donne e uomini in fase iniziale di questa malattia in Germania, Gran Bretagna e Canada. In particolare così ha spiegato Sarah Tabrizi, direttore del centro per la malattia di Huntington dello University College di Londra: “Per la prima volta un farmaco ha abbassato il livello della proteina tossica per il sistema nervoso e questo è probabilmente il momento più significativo nella storia della malattia, da
quando è stato isolato il gene che la causa“. Si tratta di un passo in avanti importante nella prospettiva di cura di quesa malattia: i ricercatori che hanno sperimentato il farmaco non potevano escludere che le iniezioni potessero causare una meningite fatale, per fortuna non è stato così ed anzi il farmaco si è dimostrato ben tollerato dai pazienti.

 

Questa malattia in genere coloisce i giovani tra i 30 e i 40 anni che in media muoiono dopo 10-20 anni dalla comparsa dei sintomi.