Farmaco anti-Sma: la sperimentazione parte a Napoli

Prenderà avvio presso l’azienda ospedaliera Santobono Pausilipon a Napoli la sperimentazione di un farmaco per i bambini affetti da Sma, ovvero da atrofia muscolare spinale. La procedura in questa prima fase riguarda neonati con meno di tre mesi. Si tratta di una terapia che ha un costo particolarmente ingente: ogni singola dose costa 77mila euro e in totale ne saranno somministrate 7 per ogni bambino. L’ospedale Santobono-Pausilipon è il primo centro al Sud che ha avviato la sperimentazione. La Regione Campania per consentire questa sperimentazione che potebbe migliorare notevolmente la qualità della vita dei tre neonati, ha attinto al milione e mezzo dei fondi necessari per attivarla. L’atrofia muscolare spinale è una malattia autosomica recessiva, ovvero si presenta solo se entrambi i genitori sono portatori del gene responsabile della malattia. Si tratta di una patologia che è ancora poco conosciuta.

 

Qualche anno fa per aiutare a raccogliere fondi per la ricerca, è stata promosa una campagna sociale che ha avuto come tetimonial Checco Zalone, regista e attore molto noto.