Ricercatori cambiano DNA a paziente per curare una malattia

La scienza compie sempre passi in avanti. Traguardi che fino a pochi anni fa erano da ritenersi impossibili oggi invece sono diventati concreta realtà. In particolare a Oakland, in California, i ricercatori sono riusciti a modificare il DNA di un uomo di 44 anni che è affetto da una rara patologia metabolica. Soltanto tra tre mesi sarà possibile stabilire se l’intervento è riuscito. I ricercatori non hanno utilizzato la tecnica Crispr, ovvero il taglia e incolla del Dna introdotta di recente, ma quella delle nucleasi a dita di zinco. Si tratta di un editing genetico sperimentale. Gli scienziati hanno inoculato nel corpo del 44enne americano affetto dalla sindrome di Hunter un virus opportunamente modificato che ha trasportato il gene mancante fino al fegato, dove si è legato a una precisa frequenza di lettere sul Dna. L’intervento è del tutto sperimentale pertanto non risulta esente da rischi. Ad esempio vi potrebbe essere il rischio che il paziente possa svilupare il cancro, in particolare leucemie oppure che il suo sistema immunitario possa reagire in maniera anomala. Perché la patologia da cui è affetto l’uomo possa essere curata, è sufficiente che l’1% delle cellule del fegato inizi a produre l’enzima mancante.

 

Non possiamo sapere come andrà questo tentativo. Nel caso in cui dovesse avere successo potrebbe rappresentare una nuova prospettiva di cura non solo per i pazienti affetti dalla sindrome di Hunter, ma anche per altre malattie, tra cui l’emofilia.